טיפול במחלות תורשתיות על-ידי תיקון תפקודו של גן פגום באמצעות גן אחר. התיקון מתבצע על-ידי הוספת גן תקין לתאים של החולה או על-ידי החלפה של גן פגום בגן תקין.
מחלות תורשתיות רבות מקורן בגן פגום יחיד אשר אינו מייצר כלל חלבון או מייצר צורה בלתי פעילה של החלבון. בחסרונו של חלבון פעיל נפגעות פונקציות חיוניות ונגרמת מחלה. בעזרת שיטות ניסיוניות של הנדסה גנטית מחדירים לגנום של תאי גוף החולה גן שיביא ליצור החלבון התקין.
ישנם שני סוגים של ריפוי גני. האחד הוא טיפול בתאים סומטים (תאי גוף שאינם תאי מין), כלומר ריפוי גני של אדם לאחר לידתו. ריפוי כזה נעשה אך ורק ברקמה שבה נחוץ החלבון החסר. הטיפול אמור לרפא את החולה למרות שיתר תאי גופו מכילים את הגן הפגוע, ובכלל זה תאי המין, ועל כן הוא עשוי להוריש את המחלה לילדיו. הסוג השני הוא ריפוי בשלבים עובריים מוקדמים. זהו טיפול שמתבצע על תאי גזע עובריים מהם נוצר העובר כולו והוא מביא לנוכחות הגן התקין בכל תאי הגוף. טכניקה זו מתבצעת בהצלחה על חיות מעבדה עוד משנות ה-80 אולם כיום היא אסורה לטיפול בעוברים אנושיים כיוון שהנושא נמצא שנוי במחלוקת מחשש למעורבות יתר בקביעת תכונות המין האנושי.
בטיפול בתאים סומטים ישנן מספר בעיות שבפניהן ניצבים החוקרים כיום. ראשית יש להחדיר את הגן לתאים רבים ככל האפשר ברקמה המטופלת ותאים אלו צריכים להעביר את הגן המוחדר לתאי הבת בעת חלוקתם. בנוסף, הגן מוחדר לגנום במקום אקראי ויש בכך סכנות. אחת השיטות המקובלות להחדרת הגן היא בעזרת וירוס ששונה גנטית כך שבמקום גנים אלימים הוא נושא את הגן הרצוי.
עד כה, לא אושרה לשימוש אף צורת טיפול של ריפוי גני. ניסויים קלינים בבני אדם שהחלו בשנת 1990 הראו הצלחה חלקית בלבד. למרבה הצער מטופלים מתו כתוצאה מתגובה חיסונית של הגוף כנגד הוירוס (למרות שאיננו אלים, הגוף מזהה אותו כגורם זר ומנסה להלחם נגדו) או כתוצאה מהתפתחות מחלת סרטן, כנראה עקב החדרת הגן באתר בגנום שמפריע לפעילותו של גן אחר. כיום נעשים נסיונות להתמודד עם בעיות אלו, בין היתר על ידי ניסיון לפתח שיטה בה מתקנים את הגן הפגום עצמו, במקומו הטבעי, מבלי להוסיף גן נוסף.
לעיון וקריאה נוספת באינטרנט: